ലണ്ടണ്: അപൂര്വ ജനിതക രോഗത്തിന്റെ ചികിത്സക്കായി ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും വിലകൂടിയ മരുന്നിന് അംഗീകാരം നല്കി ബ്രിട്ടന് നാഷണല് ഹെല്ത്ത് സര്വീസ്. നൊവാര്ട്ടിസ് ജീന് തെറാപ്പിസ് നിര്മ്മിച്ച ജീന് തെറാപ്പി സോള്ജെന്സ്മയ്ക്കാണ് ആരോഗ്യ വിഭാഗം അംഗീകാരം നല്കിയത്. മരുന്നിന്റെ ഒരു ഡോസിന് 18 കോടി രൂപ (1.79 മില്യണ് ഡോളര്) വിലയുണ്ടെന്ന് നാഷണല് ഹെല്ത്ത് സര്വീസ് പ്രസ്താവനയില് പറഞ്ഞു.
പക്ഷാഘാതം, പേശികളുടെ ബലഹീനത, ചലന ശേഷി നഷ്ടമാകുന്നതിനും കാരണമാകുന്ന അപൂര്വവും മാരകവുമായ ജനിതക രോഗമായ സ്പൈനല് മസ്കുലര് അട്രോഫി (എസ്എംഎ) ന്റെ ചികിത്സിക്കയ്ക്ക് മരുന്ന് ഉപയോഗിക്കുന്നു. ഈ രോഗം ബാധിച്ച കുഞ്ഞുങ്ങള്ക്കും ചെറിയ കുട്ടികള്ക്കും ഇത് ഉപയോഗിക്കും. കഠിനമായ ടൈപ്പ് 1 എസ്എംഎ ബാധിച്ച് ജനിക്കുന്ന കുഞ്ഞുങ്ങള്ക്ക് രണ്ട് വര്ഷത്തെ ആയുസെ ഉണ്ടാകുറുള്ളു.
നവജാതശിശുക്കളെ വെന്റിലേറ്റര് ഇല്ലാതെ ശ്വസിക്കുക, സ്വന്തമായി ഇരിക്കുക, ക്രാള് ചെയ്യുക, ഒരൊറ്റ ഇന്ഫ്യൂഷന് ചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം നടക്കുക തുടങ്ങിയ നാഴികക്കല്ലുകളില് എത്താന് സോല്ഗെന്സ്മ സഹായിച്ചിട്ടുണ്ടെന്ന് പഠനങ്ങള് പറയുന്നു.
ഒറ്റത്തവണ ഡോസായാണ് ഈ ചികിത്സ നല്കുന്നത്. ഇതില് കുറവുള്ള എസ്എംഎന് 1 ജീനിന്റെ ഒരു പകര്പ്പ് അടങ്ങിയിരിക്കുന്നുതായും ആരോഗ്യവിധഗ്ധര് പറയുന്നു. ഇങ്ങനെ എത്തുന്ന ഓണസെംനോജെന് അബെപര്വൊവെക് ഞരമ്ബുകളിലേക്ക് കടന്ന് ജീന് പുനസ്ഥാപിക്കുന്നു, ഇത് നാഡികളുടെ പ്രവര്ത്തനത്തിനും പേശികളുടെ ചലനത്തെ നിയന്ത്രിക്കുന്നതിനും ആവശ്യമായ പ്രോട്ടീനുകള് ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്നു.
ടൈപ്പ് 1 എസ്എംഎ ഉള്ള കൊച്ചുകുട്ടികള്ക്ക് മോട്ടോര് ഫങ്ഷന് വേഗത്തിലും സുസ്ഥിരമായും മെച്ചപ്പെടുത്താനും അവരുടെ ആയുസ്സ് വര്ദ്ധിപ്പിക്കാനും സോല്ജെന്സ്മയ്ക്ക് കഴിയുമെന്ന് ഏറ്റവും പുതിയ പഠനങ്ങള് സൂചിപ്പിക്കുന്നു. പുതിയ തീരുമാനം ഗുരുതര രോഗമുള്ള ചെറുപ്പക്കാര്ക്കും അവരുടെ കുടുംബങ്ങള്ക്കും ജീവിതത്തില് മാറ്റം കൊണ്ടുവരുമെന്നും എന്എച്ച്എസ് ഇംഗ്ലണ്ട് ചീഫ് എക്സിക്യൂട്ടീവ് സര് സൈമണ് സ്റ്റീവന്സ് പറഞ്ഞു.